近日，天津尚德药缘针对小细胞肺癌脑转移的候选新药ACT001，被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。这是ACT001在获得针对复发胶质母细胞与高级别儿童脑干胶质瘤的3项欧美孤儿药资格、1项美国儿童罕见病资格、1项美国快速通道以后，再次获得药品监管部门授予的重要资质与政策支持。代表着ACT001的适应症开发从原发脑胶质瘤扩展到了市场广阔的肺癌脑转移瘤。纳入“突破性治疗品种”名单的新药往往针对严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且在临床试验中显示疗效和安全性具有明显优势。纳入“突破性治疗品种”有助于加快审批速度、缩短研发周期，使患者能更快获得更优质的治疗方案。

据Nature Review报道（Razzak M, Smith N. Brain metastases, Nature Review, 2019, 5, 1-1.），接近20%的癌症患者迟早会发生脑转移，其中肺癌尤其是小细胞肺癌患者脑转移瘤的发生率最高。癌症发生脑转移往往意味着疾病进入终末期，很多开发中的新药都刻意排除脑转移瘤的受试者，癌症脑转移瘤的治疗存在迫切的临床需求，也是全球监管部门与医生关注的世界医学难题。ACT001在海内外获得了十多项临床试验批件，与脑转移瘤相关的注册临床试验部分结果发表于2022年6月的ASCO会议。而突破性治疗资质所依据的注册临床研究为ACT001联合全脑放疗治疗肺癌脑转移瘤的2b/3期临床试验，该临床试验的牵头主要研究者是我国工程院院士、放射肿瘤学家、中国临床肿瘤学会理事长于金明教授，全国有20多家三甲医院参与研究。ACT001开创性的适应症扩展与独特的放疗增敏和免疫增强作用机制，赋予了其先发优势与广阔的全球市场前景。

尚德药缘积极响应习近平总书记来津视察重要要求，在发展新质生产力上勇争先、善作为。作为天津市创新药企业代表，在天津市委、市政府亲切关怀与高度重视下，在南开区委、区政府及政府各委、办、局的全面支持下，积极响应市委、市政府高标准建设天开高教科创园号召，在天开高教科创园设立了全资子公司尚德药缘（天津）生物制药有限公司作为原创药物的孵化基地之一，不断开发新的药物管线、取得更多的突破性成果，2024年被天津市列为上市后备企业重点培育。

 关于突破性治疗：为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，中国国家药监局（NMPA）在2020年07月07日发布了《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》。突破性治疗药物审评程序适用范围为：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。值得关注的是，CDE对纳入突破性治疗药物审评程序的品种会采取一系列支持政策，加强指导并促进药物研发进程，优先处理相关沟通交流等。

2025年1月27日